La leishmaniosi tegumentaria americana (ATL) è un importante problema di salute pubblica, soprattutto nei Paesi in via di sviluppo. Ci sono stati pochi progressi farmacologici per l'ATL. Gli antimoniali pentavalenti devono essere monitorati perché sono cardiotossici, epatotossici e nefrotossici. Una delle alternative è la miltefosina, un farmaco orale che ha dimostrato una buona efficacia in alcune specie di Leishmania. Obiettivo: rivedere le prove di efficacia e sicurezza della miltefosina in monoterapia o in combinazione. Metodo: preparazione di un parere tecnico-scientifico. Risultati: sono stati selezionati 6 studi. Gli studi clinici hanno mostrato tassi di guarigione a sei mesi compresi tra il 58,6 e l'87,9% nel gruppo di trattamento con miltefosina e tra il 53,3 e il 93,7% nel gruppo con meglumina. Il calcolo del RR degli studi ha mostrato una piccola associazione tra miltefosina e il tasso di guarigione a sei mesi (RR=1,02). Solo uno studio ha mostrato un tasso di guarigione a tre mesi del 67,6% e del 78,3% nei gruppi miltefosina e meglumina, rispettivamente. Per quanto riguarda la sicurezza, la miltefosina presentava meno eventi avversi gravi rispetto alla meglumina, il più frequente dei quali era rappresentato da sintomi gastrointestinali.